Nuova speranza per gli immunocompromessi: haplo-HSCT

Queste sono le notizie che ci piacciono tanto.

Di recente, è stata messa a punto una nuova tecnica per il trapianto di midollo: l’haplo-HSCT(haploidentical Haemopoietic Stem Cell Transplantation).
Concepita da un team italo-americano (orgogliosamente più “italo” che “americano”), questa tecnica costituisce un grosso passo in avanti nella terapia delle immunodeficienze primarie ed un corteo di malattie immunoematologiche (leucemie, linfomi, ecc.) che necessitano del trapianto di midollo.
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Queste malattie possono compromettere irreversibilmente le capacità immunitarie, per cui, molto spesso, è necessario il trapianto di midollo per avere nuovo tessuto emo- o linfocipoietico (cioè che produce i componenti cellulari del sangue e del sistema immunitario) funzionante.

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Leucemia linfoblastica acuta

 

Il trapianto di midollo, tuttavia, non è mai una scelta terapeutica semplice (quale che sia l’organo da trapiantare) poiché presenta delle criticità: la concordanza fra donatore e ricevente in base a criteri immunologici (come MHC), le condizioni di salute del paziente al momento del trapianto, il recupero e l’”attecchimento” del tessuto donato, il ripristino post-operatorio dell’immunità e la possibilità di infezioni opportunistiche.

Per i pazienti e per le famiglie, non è un percorso semplice, tuttavia, in questi anni la medicina ha compiuto passi da gigante nel prevenire queste complicanze con gli screening genetici pre-operatori, terapie immunosoppressive moderne, ecc.
Ovviamente, il discorso si fa più complicato quando si parla di sistema immunitario e patologie ad esso connesso!

Per raccontarvi questo passo in avanti, parleremo della storia di Ariel: bambina del casertano nata con una SCID, un’immunodeficienza severa che comporta all’assenza totale di linfociti T e/o B, cui consegue un’incapacità totale di difendersi dalle infezioni.
I bambini affetti da queste patologie sono detti i “bambini bolla”, poiché devono in spazi virtualmente sterili, il che è impossibile;infatti le SCID sono incompatibili con la vita.
La bambina subisce il trapianto di midollo con cellule staminali prelevate dalla madre.
Il maggior rischio, a questo punto, sta nel fatto che cellule materne trapiantate potrebbero attaccare la figlia, priva di qualsiasi difesa, manifestando la cosiddetta Graft vs. Host Disease (GvHD: sindrome del trapianto contro l’ospite).

A questo punto entra in gioco la nuova strategia teapeutica (illustrata qui): vengono prelevate delle cellule dalla madre, manipolate geneticamente per esprimere un gene suicida silente iC9 (inducible Caspasi-9 gene), cioè un gene che codifica per una caspasi (una proteina che induce l’apoptosi cellulare) se stimolato da un fattore inducente, detto Rimiducid/AP1903.
In un altro studio, è stato visto come questo la somministrazione di queste cellule modificate, non solo garantiva una finestra di immunocompetenza ai pazienti ma, fosse controllabile in quanto, all’insorgere dei primi sintomi di GvHD, queste cellule potevano essere uccise grazie alla somministrazione del fattore inducente il gene iC9 transgenico (Rimid/AP1903).
In parole povere, è stato possibile garantire ad Ariel di avere un’immunità grazie alle cellule manipolate delle madre e se queste l’avessero attaccate sarebbero state facilmente eliminate (in 2h di infusione si è stimata un’eliminazione del 90% delle cellule trapiantate).

Il vero passo in avanti, dunque, sta nel garantire a bambini già immunocompromessi, con patologie anche oncologiche (come la leucemia), la possibilità di recuperare l’efficienza immunitaria, mentre sviluppano in totale sicurezza (cito testualmete:“all patients engrafted and no secondary graft failure was recorded) una propria popolazione immunitaria.
Benché siano necessari ulteriori studi, questa promettente ricerca è nella direzione giusta versa il superamento di quella che è la prima complicanza principale del trapianto del midollo, la GvHD, e che permetterà a molti bambini di avere una vita piena e completa, come se non avessero mai avuto queste patologie.

[B12]


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